| Doenças negligenciadas vs doenças
raras |
Professor François Nöel
No momento em que o Ministério da Saúde
está prestes a lançar edital para
incentivar a pesquisa sobre doenças negligenciadas,
nos pareceu oportuno redefinir este conceito e evitar
confusão entre doenças negligenciadas
e raras.
As Doenças negligenciadas
são doenças para as quais as indústrias
farmacêuticas tradicionais não investem
em pesquisa devido à falta de mercado significativo
tendo em vista que são doenças que
predominam em países em desenvolvimento,
onde carece capacidade financeira para pagar por
novos fármacos financiados pelos mecanismos
tradicionais, extremamente onerosos, que asseguram
a pesquisa e o desenvolvimento de novos fármacos.
Neste caso, portanto, são doenças
que afetam milhões de pessoas em países
do terceiro mundo como é o caso das doenças
tropicais.
Entre as doenças negligenciadas, podemos
citar: malária, tuberculose, tripanossomíase
africana humana (doença do sono), doença
de Chagas, dengue, leishmaniose visceral (calazar),
esquistossomose, oncocercose, hanseníase
e filaríase linfática (elefantíase).
No caso das doenças negligenciadas, há
certo consenso de que uma saída para o desenvolvimento
de novos fármacos é a criação
de parcerias entre instituições públicas
e privadas (as famosas PPP: public-private partnership),
que podem ser estimuladas por iniciativas como o
DNDi (Drugs for Neglected Disease initiative),
inicialmente idealizada pela ONG Médicos
sem Fronteiras1. Infelizmente, ao priorizar as doenças
mais carentes, como malária, doença
de Chagas, leishmaniose e tripanossomíase
(como esta fazendo o DNDi, com certa razão),
existe o risco de deixar de fora doenças
como a esquistossomose (como parece ser o caso do
edital do Ministério da Saúde, ainda
em preparação) e assim criar um sub-grupo
de doenças mais negligenciadas.
Por outro lado, os chamados “Fármacos
Órfãos”, são
fármacos desenvolvidos para tratar de
doenças raras (às vezes também
chamadas de doenças órfãs²).
Neste caso, a falta de interesse da Indústria
farmacêutica se deveria ao restrito tamanho
do mercado (mesmo se presente em paises ricos),
caso o FDA não tiver tomado medidas de incentivo
(Orphan Drug Act, FDA - 1983) que resultaram
em investimentos “tradicionais” pelo
mercado farmacêutico e na aprovação
de 282 fármacos pelo FDA, desde a promulgação
desta lei³. Nota-se que existe grande divergência
quanto à qualificação de uma
doença rara².
Nos Estados Unidos da América (USA), é
definida como sendo uma doença que afeta
menos de 200 mil pessoas (nos USA) ou julgada pelo
FDA como sendo não rentável durante
sete anos após sua aprovação³.
No Japão, o número é de 50.000
e na Austrália, de 2.000 pessoas enquanto
para a comunidade européia, o número
limite é de menos de 0,05% da população².
Como exemplos de Fármacos Órfãos
(doenças raras), temos: ceredase (doença
de Gaucher), dantrolene (hipertermia maligna), imatinib
(leucemia mielogenosa crônica), tretinoina
(leucemia aguda promielocítica), ifosfamida
(câncer dos testículos).
Referências:
1. Nwaka, S. & Ridley, R.G. Virtual drug discovery
and development for neglected diseases through public–private
partnerships. Nature Review – Drug discovery
919-928, 2003.
2. Aronson, J.K. Rare diseases and orphan drugs.
Br. J. Clin. Pharmacol. 61: 243 - 245,
2006
3. Haffner, M.E. Focus on Research: Adopting Orphan
Drugs - Two Dozen Years of Treating Rare Diseases.
New Eng. J. Med. 354(5): 445-447, 2006
