Eficácia, Efetividade e Eficiência de um fármaco

François Noël Professor Titular Chefe do Departamento de Farmacologia Básica e Clínica

Apesar de poder ser considerados sinônimos pelo público leigo, estes termos possuem significados diferentes para os especialistas em Pesquisa clínica. Cientes de que estas diferenças nem sempre estão bem assimilados no meio da Farmacologia básica, estamos reportando aqui definições que esperamos esclarecedoras. Nota-se que a confusão pode ser exacerbada pelo fato de uma mesma terminologia ter significado diferente na pesquisa básica e clínica, como é o caso do termo "eficácia".

De fato, na pesquisa básica, a "eficácia" de um fármaco refere-se, freqüentemente, à sua capacidade máxima de produzir um efeito, ou seja, este termo é muitas vezes usado como sinônimo de "atividade intrínseca" (como chamado por Ariëns) ou "efeito agonístico máximo" (como atualmente recomendado pela IUPHAR), facilmente medido no platô da curva "concentração-efeito". Este efeito máximo é melhor expresso como fração ( ) do efeito produzido pelo agonista total do mesmo tipo, atuando através dos mesmos receptores, nas mesmas condições. Um agonista total tem a = 1, enquanto um antagonista tem a = 0. De forma mais restrita, o termo "eficácia intrínseca" ( E), introduzido por Furchgott, é atualmente reservado para representar o estímulo produzido pela interação de uma molécula do fármaco com um único receptor (este parâmetro é uma característica do fármaco para um determinado receptor, não dependendo do sistema de transdução de sinal presente na célula)¹.

Por outro lado, na pesquisa clínica, a eficácia refere-se à capacidade de um medicamento, na dose recomendada, em produzir efeitos benéficos em circunstâncias ideais, como nos ensaios clínicos randomizados². A eficácia é então medida pela avaliação dos resultados clínicos e estatísticos do ensaio clínico. Porém, os pacientes estudados nestes ensaios controlados são geralmente jovens, de sexo masculino, brancos, acometidos por uma única patologia e usando um único tratamento. A maioria dos pacientes na prática médica não se encaixem nesta descrição.

Assim sendo, o termo efetividade tem outro significado, sendo utilizado para medir o efeito de um medicamento na terapêutica, ou seja em condições "reais" da população como um todo, ao contrário do que é avaliado durante os ensaios clínicos controlados, quando os pacientes envolvidos foram rigorosamente selecionados². Desta forma, a baixa adesão do paciente a um tratamento (em função de efeitos adversos ou complicações do esquema terapêutico), pode influenciar sua efetividade, assim como a presença de co-morbidades ausentes nos pacientes incluídos nos ensaios clínicos controlados. A efetividade pode ser avaliada em estudos observacionais, na prática usual da medicina. - O terceiro termo, "Eficiência", é utilizado quando se avalia a relação custo-efetividade de um tratamento para o paciente ou a sociedade².

Referências:
1. Neubig, R.R., Spedding, M., Kenakin, T. & Christopoulos, A. International Union of Pharmacology Committee on Receptor Nomenclature and Drug Classification. XXXVIII. Update on Terms and Symbols in Quantitative Pharmacology. Pharmacol. Rev. 55: 597-606, 2003
2. Marley, J. Efficacy, effectiveness, efficiency. Aust. Prescr. 23:114-115, 2000.

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